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杏耀平台,科学如何帮助逆转失明?

杏耀平台 科学如何帮助
 
用基因编辑逆转失明
 
影响视力最常见的遗传条件是色素性视网膜炎。全球大约有150万儿童生来就患有色素性视网膜炎,这种疾病会导致视网膜上的细胞随着时间的推移而恶化。这通常从丧失夜视能力开始,接着是隧道视力,最终导致失明。
 
由于色素性视网膜炎是一种遗传性疾病,它是由基因突变引起的。如果能将健康视网膜上的细胞植入眼睛,它们就能控制变异细胞,减缓或阻止视网膜退化。然而,使用来自他人健康视网膜的细胞有被新宿主不接受的风险。幸运的是,像CRISPR/Cas9酶这样的基因编辑新方法意味着我们可以剪掉自己基因中不需要的部分。
 
在《自然》(Nature)杂志最近发表的一项研究中,研究人员从色素性视网膜炎患者的皮肤细胞中提取细胞,并使用一种已知的技术将其转化为多用途细胞(即多能干细胞)。然后他们通过CRISPR基因编辑去除突变。10天后,当他们对这些细胞进行测试时,突变仍然没有发生。接下来的步骤将是测试这些细胞能否被植入受损的视网膜,并获得阳性结果。
 
研究人员还在研究对眼睛自身细胞进行重新编程,以解决先天性问题,如色素性视网膜炎和其他退行性疾病,如老年性黄斑变性。例如,美国国家眼科研究所的科学家们(在美国国立卫生研究院的一部分)最近发现,穆勒神经胶质细胞作为眼睛或神经元之间的连接支持,换句话说,视网膜凝聚力被重新编程函数作为感光细胞在老鼠的眼睛天生失明,特别棒,让我们看到在低光。
 
 
 
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